В США впервые вылечили младенца персонализированной генной терапией

24 мая 2025

19:21

В США учёные разработали персональное геннотерапевтическое лекарство для новорождённого с редчайшим смертельно опасным заболеванием, связанным с мутацией гена CPS1, сообщает Vesti.az со ссылкой на западные СМИ.

В течение семи месяцев была создана уникальная терапия, основанная на редактировании оснований ДНК — без разрыва цепей, как в классическом CRISPR. Лекарство ввели через инъекцию наночастиц с мРНК, аналогично мРНК-вакцинам. Уже после первой дозы у младенца улучшились показатели, а после трёх доз состояние стабилизировалось. Это первая в мире in vivo-терапия, изготовленная исключительно под одного пациента.

Учёные пока не могут полностью оценить риски нецелевых мутаций, однако предварительные данные внушают осторожный оптимизм.